Pesquisadores do Centro de Terapia Celular do Hemocentro de Ribeirão Preto da USP desenvolveram uma técnica capaz de revolucionar a realidade do tratamento disponível hoje no País dos cerca de 9 mil portadores da hemofilia do tipo A. Trata-se do fator VIII recombinante (rhFVIII), produzido por meio de engenharia genética à base de células humanas. A patente já está registrada.
A hemofilia A é uma doença genético-hereditária que se caracteriza pela desordem no mecanismo de coagulação do sangue, com uma deficiência do fator VIII. Independente da gravidade da doença, o tratamento para essa população é necessariamente feito pela reposição do fator VIII (concentrados de fatores de coagulação do sangue).
O fator VIII de coagulação oferecido à população no tratamento de hemofilia A pode ser obtido por dois métodos: pelo plasma humano ou por engenharia genética. O Brasil importa medicamentos da França, investindo paralelamente em projeto de plasma humano que não suprirá a necessidade dos hemofílicos brasileiros, enquanto o estudo do Hemocentro de Ribeirão Preto disponibiliza pesquisa de tecnologia inédita no País para o tratamento de hemofilia A.
No Brasil, atualmente, o tratamento dos hemofílicos é realizado com os fatores VIII e IX purificados a partir do plasma de pessoas normais. Essa estratégia é inadequada por duas principais razões: o risco de infecções e a necessidade de uma grande demanda de plasma de doadores sanguíneos normais, sendo que a demanda disponível no momento é inferior a essa necessidade.
Demanda – De acordo com o coordenador do estudo, o professor Dimas Tadeu Covas, da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP) da USP, a produção do rhFVIII será capaz de suprir a demanda necessária para garantir a qualidade de vida dos pacientes e conter os sangramentos, passando o País de importador de concentrados plasmáticos, originados da França e Itália, para exportador do produto.
“O uso do fator VIII de coagulação a partir do fracionamento plasmático não representa solução para a autossuficiência nacional. Pelo contrário, é um investimento elevado na compra de uma tecnologia ineficiente e que vem se tornando rapidamente obsoleta”, conta o coordenador do estudo.
Doença hemorrágica hereditária ou adquirida, caracterizada pela ausência de várias proteínas no sangue responsáveis pelo processo de coagulação, a hemofilia A se manifesta em homens, sendo as mulheres portadoras do gene defeituoso responsável pela transmissão hereditária.
O investimento necessário para colocar uma unidade produtora de fator VIII recombinante de grande porte para suprir a necessidade nacional, bem como colocar o País como exportador, fica em torno de US$ 60 milhões. Atualmente, o governo brasileiro apoia fábrica de fator VIII plasmático que não suprirá sequer 16% da necessidade da população, gastando cerca de US$ 600 milhões.
De acordo com o Ministério da Saúde, foram gastos R$ 522 milhões na importação de fatores VIII para os pacientes utilizarem em 2011, 2012 e no primeiro trimestre de 2013, enquanto se poderia produzir o concentrado no Brasil com um investimento comprovadamente menor e de tecnologia brasileira.